« Au Children’s Hospital de Boston, nous sommes déterminés à utiliser des thérapies cellulaires et moléculaires de pointe pour traiter des maladies dévastatrices chez l’enfant.
L’essai sur le WAS est particulièrement remarquable car il représente un effort continu de collaboration transatlantique de la recherche scientifique et clinique en thérapie génique et un énorme travail d’équipe multidisciplinaire au Children’s Hospital » confie Dr David A. Williams, Investigateur principal de l’étude.
A propos de Généthon
Créé par l’AFM et financé quasi-exclusivement par les dons du Téléthon, Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique.
Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain, Généthon est aujourd’hui, avec plus de 200 chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaires…, un des principaux centres internationaux de recherche et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares. Généthon dispose également d’une plateforme de bioproduction lui permettant de fabriquer les lots de vecteurs pour les essais cliniques, et est engagé dans la construction du plus important site au monde de production à échelle préindustrielle.
Généthon-Bioprod, un site de 5000 m2, ouvrira ses portes à Evry en 2012.
www.genethon.fr
A propos de l’AFM
L’AFM est une association de malades et parents de malades. Grâce aux dons du Téléthon (90 millions d’euros en 2010), elle est devenue un acteur majeur de la recherche biomédicale pour les maladies rares en France et dans le monde. Elle soutient aujourd’hui 36 essais cliniques concernant 30 maladies différentes (maladies génétiques de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle…). A travers son laboratoire Généthon, c’est également une association atypique et unique en capacité de produire et tester ses propres médicaments de thérapie génique.
www.afm-telethon.fr
A propos du Children’s Hospital de Boston
Le département d’oncologie et d’hématologie pédiatrique du Children’s Hospital de Boston, de renommée internationale, traite les jeunes enfants et adolescents contre les cancers et les maladies du sang. Le service d’hématologie soigne les enfants atteints d’affections bénignes du sang. Le service d’oncologie, appelé aussi Dana-Farber, soigne aussi bien les enfants touchés par le cancer que ceux qui ont besoin d’une transplantation de cellules souches.
Le département d’immunologie du Children’s Hospital de Boston est un centre leader mondial dans le diagnostic et le traitement des patients atteints de maladies immunitaires et dans l’identification des déficits génétiques sous-jacents.
Le Children’s Hospital de Boston abrite la plus grande organisation de recherche au monde située dans un centre médical de pédiatrie, dont les nombreuses découvertes depuis 1869 ont permis de soigner enfants comme adultes. Plus de 1100 scientifiques, dont 9 membres de l’Académie des Sciences, 11 membres de l’Institut de Médicine et 9 membres de l’Institut médical Howard Hughes font partie de la communauté scientifique du Children’s Hospital. Le Children’s Hospital de Boston a été classé, par le US News & World Report, comme l’un des meilleurs hôpitaux pédiatriques du pays, pour les 21 dernières années. A l’origine hôpital de 20 lits pour les enfants, le Children’s Hospital de Boston est aujourd’hui un centre de soins complet pour enfants et adolescents comptant 396 lits, fondé sur les valeurs de l’excellence des soins aux patients et de la compréhension des besoins complexes et de la diversité des enfants et des familles. Le Children’s Hospital est aussi le premier service affilié pour l’enseignement de pédiatrie à la Harvard Medical School. Pour plus d’informations sur les innovations cliniques et la recherche consultez :
http://vectorblog.org
