De nouvelles thérapies contre les maladies dégénératives ?



Plusieurs groupes de recherche se sont alliés à des partenaires industriels pour lancer un large projet collaboratif européen, EndoStem, visant à faire progresser le traitement de pathologies musculaires qui affectent un très grand nombre de patients. Le projet favorisera le développement de stratégies associant muscle squelettique, vaisseaux, système immunitaire et cellules souches afin de réparer directement les tissus musculaires endommagés.

Ce nouveau projet collaboratif du 7e programme cadre, coordonné par l’Inserm (David Sassoon, directeur de recherche Inserm à l’UMR S 787-Groupe Myologie Inserm/UPMC/Association Institut de Myologie) vise à développer des thérapeutiques qui bénéficieront dans les prochaines années aux patients atteints de pathologies musculaires.

Ce nouveau projet cible toutes les étapes du développement de thérapeutiques : de la recherche fondamentale vers les essais cliniques. Avec cette stratégie, le projet se donne toutes les chances d’aboutir à des résultats concrets qui bénéficieront aux patients atteints de pathologies musculaires, comme le vieillissement musculaire. Le Dr Anne Rutkowski, présidente de l’association américaine Cure CMD qui aide les patients souffrant de dystrophies musculaires congénitales, commente : « le lancement du projet EndoStem apporte de l’espoir aux patients atteints de maladies rares, comme les dystrophies musculaires congénitales, pour lesquelles il n’existe actuellement aucun traitement (…)

EndoStem va permettre d’utiliser les cellules souches comme traitement des dystrophies musculaires et d’autres maladies rares ».
Duchenne et central core disease sont deux exemples des pathologies musculaires des enfants. L’idée de ce projet et d’identifier et développer des ‘pharmas’ pour mobiliser les cellule souches endogènes (c’est à dire, déjà présentes) pour optimiser la régénération.

Les molécules candidates les plus avancées sont déjà engagées dans des essais cliniques.
D’ici 18 mois, deux nouveaux essais sont prévus avec de nouveaux composés pharmacologiques. Les 14 partenaires de ce projet1 travaillent au développement des thérapeutiques de nouvelle génération. La cible initiale est la réparation des tissus musculaires et sanguins mais l’impact des recherches pourra servir de base au traitement de toute maladie dégénérative ou dommage tissulaire : dégénérescences liées à l’âge, maladies professionnelles ou blessures liées au sport. Le Dr Jas Seehra, vice-président et directeur scientifique d’Acceleron Medicines, une des entreprises innovantes impliquées dans le développement des thérapeutiques, explique : « Ces dernières années, nous avons découvert l’existence des cellules souches et leur capacité à proliférer. Cependant beaucoup d’obstacles techniques et réglementaires ont empêché le développement rapide de nouvelles thérapies. Comprendre comment stimuler les cellules souches, présentes en chacun de nous, offre une formidable opportunité de développement de nouvelles thérapies contre des maladies pour lesquelles il n’existe aujourd’hui aucun traitement».

Contact chercheur : David Sassoon, Directeur Groupe Myologie
UMR S 787 Inserm/UPMC/Association Institut de Myologie
david.sassoon@upmc.fr

1Novartis, CNR (Italie), Inserm (France), EPFL (Suisse), EMBL (Europe), IRCCS, IFOM, Fondazione Telethon, Fondazione Monte Tabor (Italie), Université Pompeu Fabra (Espagne), Université de Francfort (Allemagne), HMGBiotech S.r.l. (Italie), Acceleron Medicines Ltd (Angleterre) and Coretherapix S.U. (Espagne)

Source : Université Pierre et Marie Curie




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